Nová genová terapie za 2,8 milionu dolarů se stává nejdražším lékem v historii

Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil vůbec první buněčnou genovou terapii, jednorázovou léčbu pro pacienty se vzácným genetickým onemocněním krve. Jedna léčba bude stát 2,8 milionu USD, což z ní dělá nejdražší lék v historii.

Genová terapie s názvem Zynteglo je určena k léčbě beta-talasémie, vzácného onemocnění u pacientů, kteří často vyžadují celoživotní krevní transfuze. Genová terapie je přizpůsobena každému pacientovi.

Kmenové buňky kostní dřeně jsou pacientovi odebrány a poté geneticky upraveny tak, aby do nich byly vloženy pracovní kopie genu, které mohou účinně produkovat funkční červené krvinky. Upravené kmenové buňky jsou poté infuzí zpět pacientovi vpraveny, přičemž se očekává, že pozitivní účinky jednorázové léčby přetrvají po celý život.

Klinické studie zjistily, že 89 % pacientů se po léčbě stalo nezávislými na transfuzi, ale tento druh genové terapie není bez rizika. Přestože v klinických studiích Zynteglo nebyly zjištěny žádné závažné nežádoucí účinky, jiné studie testující podobné druhy genových terapií zaznamenaly případy rakoviny.

Při schvalování přípravku Zynteglo FDA zaznamenala potenciální riziko rakoviny a doporučuje sledovat pacienty po dobu 15 let po léčbě genovou terapií. V červnu, kdy byla terapie hodnocena panelem nezávislých odborníků pro FDA, byla zaznamenána rizika rakoviny, ale bylo zjištěno, že přínosy léčby převažují nad případnými škodami.

Schválení Zynteglo je poněkud historické, protože je to teprve třetí genová terapie, která se dostala na trh ve Spojených státech. Je to také první buněčná genová terapie, která kdy byla schválena v USA, což znamená, že je to první povolená terapie, kde jsou kmenové buňky odstraněny, geneticky modifikovány a poté vráceny pacientovi.

Zynteglo se však může stát nejznámějším tím, že stanovilo nové měřítko v nákladech na léky. Společnost stojící za tímto lékem, bluebird bio, stanovila počáteční velkoobchodní náklady Zynteglo na 2,8 milionu dolarů, což z něj činí nejdražší lék, který kdy dosáhl na americký trh. Předchozí rekord vytvořila genová terapie v roce 2019 nazvaná Zolgensma, jejíž jednorázové náklady se pohybovaly kolem 2 milionů dolarů.

Vzhledem k vysoké ceně léčby společnost Bluebird bio tvrdila, že náklady musí být uvažovány ve vztahu k nákladům na celoživotní zdravotní péči u pacientů s beta-talasémií. Společnost uvedla, že tato léčba jedinou genovou terapií je v podstatě léčbou, která odstraňuje potřebu desetiletí trvající lékařské péče.

„Celoživotní náklady na lékařskou péči o pacienta s beta-talasémií závislou na transfuzích mohou v USA dosáhnout až 6,4 milionu dolarů a průměrné celkové náklady na zdravotní péči na pacienta za rok jsou 23krát vyšší než u běžné populace,“ vysvětlila společnost. v prohlášení. „Bluebird odhaduje, že v USA je přibližně 1 300–1 500 jedinců s beta-talasémií závislou na transfuzích“

Náklady na jednorázové genové terapie jsou v posledních letech pro zdravotní pojišťovny ožehavým tématem. Povaha jednodávkové léčebné léčby znamená, že farmaceutické společnosti pravděpodobně nastaví neuvěřitelně vysoké ceny jako jediný způsob, jak získat zpět náklady na vývoj, které jdou do výroby těchto terapií. Pojišťovny se však nepřekvapivě bránily obrovským cenovkám.

Cena Zolgensmy ve výši 2 miliony dolarů byla v posledních několika letech zdrojem rozsáhlých jednání se zdravotními pojišťovnami. Její výrobce Novartis se pokusil její náklady rozložit na roční splátky pro pojišťovny a rozložit cenu na tři nebo čtyři roky.

Přestože společnost bluebird bio uvedla, že uhradí pojišťovnám až 80 procent nákladů na léčbu, pokud Zynteglo u daného pacienta do dvou let selže, některým pojišťovnám to stále nemusí stačit.

Zynteglo bylo původně schváleno pro použití v Evropské unii již v roce 2019, ale bluebird bio se snažilo dohodnout se zdravotními pojišťovnami na ceně léčby. Genová terapie byla následně stažena z několika trhů v Evropě poté, co pojišťovny odmítly zaplatit mnohamilionový účet.

Zdroj: FDA