Nová data z probíhající klinické studie fáze 1/2 odhalila, že experimentální imunoterapie vedla k úspěšné odpovědi u 73 % pacientů trpících mnohočetným myelomem, smrtelnou formou rakoviny krve. Na základě těchto slibných údajů byla podána žádost americkému Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) o uvedení léku na trh.
Zkoušená imunoterapie se nazývá talquetamab. Tato léčba, známá jako bispecifická protilátka proti aktivaci T-buněk, je relativně novým typem imunoterapeutického přístupu.
Na rozdíl od tradičních monoklonálních protilátek jsou bispecifické protilátky upraveny tak, aby se navázaly na dva různé antigeny. V tomto případě se talquetamab váže na CD3, receptor na imunitních T buňkách, a GPRC5D, receptor nacházející se ve vysokých hladinách na rakovinných plazmatických buňkách.
Myšlenka bispecifických protilátek spočívá v tom, že pracují na přemostění imunitních buněk s rakovinnými buňkami. Současně zasadí cílovou vlajku na rakovinné buňky a poskytnou imunitním buňkám plán k tomuto cíli.
Tato technologie se vyvíjela po desetiletí, ale teprve v posledních několika letech dosáhly bispecifické protilátky konečně klinického použití. V současné době jsou na trhu tři bispecifické protilátkové terapie schválené FDA (primárně zaměřené na rakovinu) a více než 100 potenciálních protilátek v klinických studiích (zaměřených na vše od Alzheimerovy choroby po diabetes).
Nedávno oznámená data fáze 1/2 studie talquetamabu zahrnovala několik stovek pacientů s mnohočetným myelomem, zahrnující dvě různé dávky a buď týdenní nebo čtrnáctidenní dávkovací schémata. Celkově ve všech léčebných skupinách studie zjistila, že 73 % subjektů reagovalo na léčbu pozitivně.
„S mediánem sledování 14,9 měsíce (rozmezí 0,5+ až 29,0) 74,1 procent pacientů léčených na SC [subcutaneous] Dávka 0,4 mg/kg podávaná týdně dosáhla odpovědi, 59,4 % dosáhlo velmi dobré částečné odpovědi nebo lepší, 33,6 % dosáhlo úplné odpovědi nebo lepší a 23,8 % dosáhlo přísné úplné odpovědi,“ uvedla farmaceutická společnost Johnson & Johnson v tiskové zprávě. .
Data studie fáze 2 musí být ještě formálně publikována v recenzovaném časopise, nicméně data fáze 1 byla právě publikována v New England Journal of Medicine. Tyto údaje odhalily, že většina pacientů léčených talquetamabem zaznamenala mírné vedlejší účinky, ale pouze asi pět procent muselo léčbu ukončit kvůli těmto nežádoucím účinkům.
Dříve v roce 2022, na základě předběžných pozitivních údajů ze studií, FDA udělila označení talquetamab Breakthrough Therapy. To umožnilo prioritu léčby a urychlilo cesty prostřednictvím schvalovacích procesů. Nyní byla u FDA podána žádost o licenci na biologické přípravky, protože společnost se snaží uvést tento nový lék na trh co nejdříve.
„Po našem nedávném podání žádosti o biologickou licenci americkému FDA se těšíme na spolupráci s agenturou, abychom ji zpřístupnili jako možnost léčby v krátkodobém horizontu a pokračovali v našich dlouhodobých výzkumech talquetamabu, protože se snažíme vyvinout další možnosti pro pacientů s touto komplexní rakovinou krve,“ řekl Sen Zhuang, viceprezident klinického výzkumu a vývoje společnosti Janssen Research & Development.
Údaje z fáze 1 byly zveřejněny v New England Journal of Medicine.
Zdroj: Mount Sinai, Johnson & Johnson
Čerpáme z těchto zdrojů: google.com, science.org, newatlas.com, wired.com, pixabay.com
